Химик из Университета Кейс Вестерн Резерв Дивита Матур получила престижный грант CAREER от Национального научного фонда (NSF) за исследования синтетических ДНК-наночастиц, которые могут использоваться в генной терапии.

ДНК-наночастицы — это искусственно созданные структуры из молекул ДНК, которые можно «запрограммировать» на выполнение конкретных задач, например доставку генов в клетки. В отличие от вирусов, которые часто используют в генной терапии, они не вызывают иммунной реакции и могут быть точнее.

Грант позволит Матур изучать, как эти частицы ведут себя внутри клеток.

Она будет вводить их по одной под микроскопом и наблюдать, что происходит с ними со временем.

CAREER — одна из самых значимых наград для молодых ученых, которые не только добиваются успехов в науке, но и вдохновляют других.

Матур — одна из трех исследователей университета, получивших его в этом году.

Эта работа — пример фундаментальной науки, которая может спасать жизни, — говорит декан колледжа Дэвид Гердес. — Грант подтверждает, что Матур — восходящая звезда не только в нашем университете, но и в мировом научном сообществе.

Синтетические ДНК-наночастицы можно программировать: например, встроить в них ген, который заменит поврежденный или отсутствующий.

Тогда клетка начнет производить нужный белок или исправит ошибку в ДНК.

Мы знаем, какие гены нужно исправлять при многих болезнях, — объясняет Матур. — Проблема в доставке. В печень — легко, поэтому терапии для нее уже тестируют. Но доставить лекарство в другие ткани сложно. Это и мотивирует нас.

В будущем такие частицы можно снабдить «штрих-кодом» — молекулой, которая будет направлять их к нужным клеткам, как почтовый адрес.

Сейчас Матур исследует, как ведут себя искусственные ДНК-структуры внутри клетки. Чтобы увидеть их, ученые присоединят к ним флуоресцентную метку и будут наблюдать в микроскоп.

Мы не знаем, как наночастицы взаимодействуют с белками внутри клетки, — говорит Матур. — Без этого понимания нельзя разработать терапию.

Часть гранта пойдет на летние исследовательские проекты для школьников и создание 3D-моделей молекул в смешанной реальности.

Мы покажем, что молекулы — это не плоские схемы, а объемные структуры с определенной ориентацией, как правая и левая рука, — говорит Матур.

Если технология сработает, это может привести к прорыву в лечении генетических заболеваний. Сегодня многие терапии работают только для печени, потому что доставить лекарство в другие органы сложно. Программируемые ДНК-наночастицы могут решить эту проблему. Например:

• Муковисцидоз — можно доставить исправленный ген в клетки легких.
• Болезнь Хантингтона — «отключить» дефектный ген в нейронах.
• Редкие болезни — создать персонализированные терапии для пациентов с уникальными мутациями.

Но главное — это фундаментальное понимание того, как искусственные ДНК-структуры ведут себя в клетке. Без этого любые применения останутся гипотезами.

Основной риск — непредсказуемость. Даже если наночастицы доставляют ген точно в цель, неизвестно, как они влияют на клетку в долгосрочной перспективе. Могут ли они нарушить работу других генов? Вызовут ли иммунный ответ? Пока это лабораторные эксперименты, и до клиники — годы проверок.

Ранее ученые собрали из наночастиц и ДНК квазикристалл.