Миллионы людей во всем мире страдают от редких заболеваний, но стандартные лекарства часто им не подходят. Европейский проект NANOSPRESSO предлагает решение: портативное устройство, с помощью которого больничные аптеки смогут сами создавать персонализированные генетические терапии.

Подробности опубликованы в издании Frontiers in Science.

Сейчас большинство лекарств, включая генную терапию, производят на крупных фармацевтических заводах. Это выгодно для массовых препаратов, но не для редких болезней — их просто нерентабельно разрабатывать. NANOSPRESSO меняет подход: устройство размером с кофемашину позволяет смешивать липидные наночастицы и индивидуальные РНК/ДНК-препараты прямо в больнице.

Липидные наночастицы (ЛНЧ) — микроскопические «пузырьки» из жиров, которые защищают ДНК или РНК и доставляют их внутрь клеток. Как конверт с важным письмом: если бросить его просто в почтовый ящик (организм), письмо уничтожится, а в конверте — дойдет до адресата.

Редкие болезни — одна из главных проблем здравоохранения, — говорит профессор Раймонд Шиффелерс из Медицинского центра Утрехта. — Наш метод дает шанс там, где традиционная медицина бессильна.

Как это работает

• В картридж загружают липиды и нуклеиновую кислоту, подобранную под конкретную мутацию пациента.
• Микрофлюидная система смешивает компоненты в стерильных условиях, создавая готовый для инъекции препарат.

Технология основана на двух проверенных методах: РНК-терапии  (как в mRNA-вакцинах) и липидных наночастицах, которые доставляют лекарство точно в цель.

Почему это важно

• 36 миллионов человек в ЕС страдают от редких болезней, 70% из них — дети.
• Сегодня лишь 5% таких заболеваний поддаются лечению.

Мы возвращаемся к истокам фармации, — говорит Мариона Эстапе Сенти, автор исследования. — Раньше аптекари сами готовили лекарства, теперь мы делаем это на новом уровне.

Но есть и сложности: регуляторы пока не одобряют «больничное» производство генной терапии. Команда NANOSPRESSO уже ведет переговоры, чтобы изменить правила.

Этот метод может сократить сроки и стоимость лечения редких болезней в 10–100 раз. Сегодня на разработку одного препарата уходит до $2 млрд, а NANOSPRESSO превращает уникальную терапию в процесс, сравнимый по сложности с приготовлением кофе. Особенно ценна технология для регионов, где нет доступа к крупным фармкомпаниям — например, в Африке или странах с санкционными ограничениями.

Главный риск — контроль качества. Даже небольшие ошибки в дозировке нуклеиновых кислот могут привести к тяжелым побочным эффектам. Пока неясно, как больницы без молекулярных лабораторий обеспечат безопасность таких препаратов.

Ранее ученые создали систему доставки генной терапии в легкие.