Цель — помочь организму бороться с агрессивным раком желудочно-кишечного тракта. Результаты, опубликованные в Lancet Oncology, показали, что метод безопасен и может быть эффективным.

Эмиль Лу, онколог и ведущий исследователь, объясняет:

Даже с учетом всех современных знаний о раке, четвертая стадия колоректального рака по-прежнему почти неизлечима. Наш подход — это попытка изменить ситуацию.

Суть метода:

• У пациента берут иммунные клетки (лимфоциты), которые уже проникли в опухоль.
• С помощью CRISPR «выключают» ген CISH — он мешает клеткам распознавать рак.
• Модифицированные клетки размножают в лаборатории и вводят обратно пациенту.

В испытании участвовали 12 пациентов с терминальной стадией рака. Побочных эффектов от генного редактирования не было. У некоторых рост опухоли остановился, а у одного пациента метастазы исчезли полностью и не возвращались более двух лет.

Бренден Мориарти, один из авторов исследования, говорит:

CISH — как внутренний тормоз иммунных клеток. Раньше его нельзя было «отключить», но CRISPR это позволяет.

Главное преимущество метода — однократное редактирование. Клетки остаются «боеготовыми» навсегда, в отличие от терапии, требующей постоянных инъекций.

Пока метод сложный и дорогой. Ученые работают над упрощением технологии и пытаются понять, почему у одного пациента был столь впечатляющий результат.

Этот эксперимент важен по нескольким причинам:

• Безопасность CRISPR в онкологии — подтверждено, что метод не вызывает опасных побочных эффектов.
• Персонализированный подход — используются собственные клетки пациента, что снижает риск отторжения.
• Долгосрочный эффект — однократное редактирование может заменить пожизненную терапию.
• Новая мишень — ген CISH раньше не рассматривали как ключевой фактор в иммунотерапии.

Пока рано говорить о массовом применении, но это шаг к тому, чтобы превратить неизлечимые формы рака в контролируемые.

Ранее мы опубликовали 10 инновационных трендов в фармацевтике.