Ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего разработали генную терапию против болезни Альцгеймера. В отличие от существующих методов, которые борются с вредными белковыми отложениями в мозге, новый подход воздействует на сами клетки, защищая их от повреждений и сохраняя память.

Результаты опубликованы в издании Signal Transduction and Targeted Therapy.

Болезнь Альцгеймера разрушает мозг: в нем накапливаются аномальные белки, убивающие нейроны. Человек теряет память, перестает узнавать близких. Современные лекарства лишь смягчают симптомы, но не останавливают болезнь.

Эксперименты на мышах показали, что терапия, примененная уже при появлении симптомов, сохранила гиппокамп — зону мозга, отвечающую за память. У обработанных грызунов активность генов почти не отличалась от здоровых, будто болезнь отступила.

Пока метод не испытан на людях, но это шаг к лечению, а не маскировке Альцгеймера.

Этот подход меняет парадигму: вместо борьбы с последствиями (белковыми бляшками) он нацелен на причину — дисфункцию клеток. Если терапия сработает у людей, мы получим:

• Замедление или остановку болезни на ранних стадиях.
• Восстановление когнитивных функций, а не просто паллиатив.
• Возможность комбинировать с другими методами для усиления эффекта.

Главный риск — перенос результатов с мышей на людей. У грызунов искусственно вызванный Альцгеймер не полностью повторяет человеческий. Кроме того, генная терапия может дать непредсказуемые побочные эффекты: иммунный ответ, мутации. Пока рано говорить о прорыве.

Ранее ученые пришли к выводу, что при болезни Альцгеймера нарушается важная функция памяти.