Деменция — серьезная проблема, и пока нет ни одного доступного и безопасного способа замедлить ее развитие. Ученые из Lawson Research Institute (при больнице St. Joseph’s в Лондоне, Канада) изучают, может ли амброксол — обычное средство от кашля, десятилетиями используемое в Европе — помочь при деменции у пациентов с болезнью Паркинсона.

Результаты годового исследования с участием 55 человек опубликованы в журнале JAMA Neurology. Участники с деменцией на фоне Паркинсона получали либо амброксол, либо плацебо. Деменция при Паркинсоне — это не только потеря памяти, но и спутанность сознания, галлюцинации, перепады настроения. Примерно у половины пациентов с этим диагнозом деменция развивается в течение 10 лет, что тяжело сказывается и на них, и на их семьях.

Мы хотели не просто облегчить симптомы, а повлиять на саму болезнь, — говорит доктор Стивен Пастернак, руководитель исследования.

И первые результаты обнадеживают.

Что удалось выяснить:

• Амброксол безопасен, хорошо переносится и достигает мозга в достаточной концентрации.
• У тех, кто принимал плацебо, психические симптомы ухудшились, а у группы на амброксоле остались без изменений.
• У пациентов с мутацией в гене GBA1  (повышающей риск деменции) улучшились когнитивные функции.
• Маркер повреждения мозга (GFAP) вырос в группе плацебо, но не изменился у тех, кто получал амброксол — возможно, он защищает нейроны.

Амброксол усиливает работу фермента глюкоцереброзидазы (GCase), который у людей с Паркинсоном часто работает плохо. Идея использовать амброксол пришла Пастернаку во время работы в детской больнице SickKids в Торонто, где его применяли при болезни Гоше — редком генетическом заболевании, вызванном как раз нехваткой GCase.

Глюкоцереброзидаза (GCase) — фермент, который расщепляет жировые отходы в клетках. Если он работает плохо (как при болезни Паркинсона или Гоше), в нейронах накапливается «мусор», что ведет к их гибели.

Сейчас лекарства от Паркинсона и деменции лишь маскируют симптомы, но не лечат причину, — объясняет Пастернак. — Амброксол может стать первым шагом к реальному изменению ситуации, особенно для людей с генетической предрасположенностью.

Если результаты подтвердятся в более масштабных испытаниях, амброксол может стать первым доступным средством, которое не просто облегчает симптомы деменции, но и замедляет ее развитие. Особенно важно это для пациентов с мутацией в GBA1 — у них болезнь часто прогрессирует агрессивнее. Кроме того, препарат уже одобрен в Европе, его безопасность изучена, а значит, внедрение будет быстрым и дешевым по сравнению с разработкой новых молекул.

Главный недостаток исследования — малая выборка (всего 55 человек) и короткий срок наблюдения (1 год). Деменция развивается годами, и устойчивый эффект амброксола пока не доказан. Кроме того, улучшения когнитивных функций были заметны только у носителей GBA1-мутаций — для остальных пациентов польза менее очевидна.

Ранее ученые обнаружили молекулу, вызывающую болезнь Альцгеймера.